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研究基因治療腺病毒載體安全性的進展

閱讀:557發布時間:2014-12-17

    這項由華盛頓大學遺傳學副教授Robert E. Braun博士*的研究,對腺病毒載體引入后基因的表達進行了一系列體內和體外分析。體外分析顯示生長在細胞培養環境中的生殖細胞很難被Collateral的腺病毒載體感染。

   為評估腺病毒在體內轉移進入生殖細胞的風險,研究人員用小鼠模型將一個攜帶有精細胞子特異的啟動子連同一個報告基因的人類重組Ad5腺病毒載體直接遞送至心臟左心室。他們在腺病毒載體引入后對精細胞發育的所有主要階段進行多時間點分析后,發現報告基因蛋白沒有在發育的精細胞或成熟精子中表達。

  重要的是,體內分析沒有檢測到生殖干細胞被感染。這個正面的結果與zui近其它運用不同動物模型和不同的給藥方式的研究結果一致。然而,這是在非常大量的生殖細胞群(上百萬 個細胞)中直接估定腺病毒基因表達能力的研究,也是測定生殖干細胞能否被感染的研究。

   “這項研究為我們提供了極為重要的新信息,進一步支持腺病毒載體作為運送人類疾病治療基因的安全載體——至少對于Collateral的內動脈 給藥方式是如此。”Collateral 的副總裁effrey Friedman博士這樣說道。“而且,我們*的方法使我們可以在進行導管插入的同時運送治療基因,而不會象其它方法那樣需要刺破心臟運送治療基因,傷及心臟。”

   “在美國, 近三分之一的基因治療臨床試驗中采用腺病毒載體,而其中5型腺病毒的使用。這些腺病毒載體現在正在被評估作為載體對癌癥、心血管疾病和遺傳紊亂等病人進行基因治療的安全性和有效性。

    根據美國國家衛生院的生物技術活動辦公室統計,在過去的20年里,已進行了將近144例使用腺病毒載體的基因治療臨床試驗,在所有參與基因治療臨床試驗的病人中,將近五分之一已引入了腺病毒載體。”Collateral 的總裁兼運營官Christopher J. Reinhard 聲稱。


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